Durch kleine Interferenz-RNA (SiRNA) vermitteltes Gen-Silencing

Die kleine interferierende RNA (siRNA) ist ein noch in der Entwicklung befindliches Gebiet der Molekularbiologie und hat sich als eine neuartige Strategie zur Ausschaltung von Genen nach der Transkription mit therapeutischem Potenzial erwiesen. Es hat sich gezeigt, dass sie bei einer Vielzahl von biologischen Prozessen eine wichtige Rolle spielen. Sie regulieren die Expression einer großen Anzahl von mRNAs. Das durch diese kleinen RNA (siRNA) vermittelte Gen-Silencing ist ein wichtiger Bestandteil der Genregulation während verschiedener Entwicklungs- und physiologischer Prozesse. Das zunehmende Wissen über ihre Biogenese und den Mechanismus des Gen-Silencing wird unserem Verständnis der komplexen Genregulationsnetze eine neue Dimension verleihen. Jedes Gen im menschlichen Genom, das in gewissem Maße zu einer Krankheit beiträgt, kann mit siRNA reguliert werden, was ungeahnte Möglichkeiten für die Entdeckung von Medikamenten eröffnet. Neben der etablierten Rolle von siRNA als Instrument für das Target-Screening und die Validierung in vitro haben die jüngsten Fortschritte bei der Verabreichung von siRNA in vivo die Erwartung geweckt, dass siRNA-Arzneimittel das kommende "Wundermittel" sein werden. Ob siRNA-Verbindungen als neuartige chemische Wirkstoffe den Weg vom Labor zum Krankenbett finden, wird wahrscheinlich weitgehend von der Verbesserung ihrer Pharmakokinetik abhängen.